존경하는 주주 여러분께,

2026년 새해를 맞아 인사드립니다.

2025년은 국내외적으로 급격한 환경 변화와 주요 이슈들이 이어졌고, 큐라클 내부에서도 자금조달 활동을 비롯해 여러 중요한 과제들이 있었던 한 해였습니다. 이러한 여건 속에서도 회사를 믿고 변함없이 응원해 주신 주주 여러분께 깊이 감사드립니다.

이번 신년 주주서한에서는 2025년 한 해 동안의 주요 성과를 돌아보고, 이를 토대로 2026년에 추진할 연구개발 및 사업 전반의 계획에 대해 말씀드리고자 합니다.

경구용 망막질환 치료제 Rivasterat(CU06)

혈관내피기능장애 차단제 First-in-Class 신약 후보물질 CU06은 2025년 5월 세계보건기구(WHO)로부터 ‘Rivasterat’이라는 국제 일반명(INN)을 부여받았으며, ‘-sterat’ 계열로 명명된 최초의 물질로서 혈관내피기능장애 차단제의 인지도를 글로벌 시장에서 한층 확대했습니다.

당사는 올해 상반기 중 FDA에 Rivasterat의 당뇨병성 황반부종 임상2b상에 대한 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이며, 이를 위해 관련 준비를 체계적으로 진행해 왔습니다.

2025년 2월 미국 FDA와의 Type C 미팅을 통해 후속 임상 개발 전략을 확립했으며, 10월에는 임상2a상에 사용된 기존 제형 대비 생체 내 흡수율을 약 2배 개선한 신규 제형의 최종 검증을 완료했습니다. 또한 임상2b상 수행을 위해 다수의 망막질환 임상 경험과 전문성을 갖춘 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)을 11월에 선정했으며, 12월에는 관련 계약을 체결했습니다.

앞선 임상2a상에서 Rivasterat은 경구용 치료제 가운데 세계 최초로 시력 개선 효과와 안전성을 동시에 입증했습니다. 이번 임상2b상은 환자 수와 투여 기간을 확대해 시력 개선 효과를 재차 확인하고, 장기간 투여에 따른 안전성을 추가로 확보함으로써 약물의 가치를 한 단계 더 높이는 중요한 과정이 될 것으로 기대하고 있습니다.

2026년에는 Rivasterat 임상 개발과 관련한 주요 진행 상황을 미디어와 홈페이지 등 다양한 채널을 통해 주주 여러분께 지속적으로 공유드릴 예정입니다. 글로벌 블록버스터 신약을 향한 도전에 많은 관심과 응원을 부탁드립니다.

경구용 신장질환 치료제 CU01

CU01은 2025년 11월, 국내 24개 대학병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행한 임상2b상의 마지막 환자 방문(LSO)을 완료했으며, 현재 임상 데이터 분석이 진행 중입니다.

CU01은 Nrf2 경로 활성화와 TGF-β 신호 조절을 통해 염증 반응과 섬유화를 동시에 억제하는 기전을 가진 경구용 치료제입니다. 앞선 임상2a상에서는 당뇨병성 신증 환자를 대상으로 uACR(요알부민-크레아티닌 비율)과 eGFR(추정 사구체여과율)에서 개선 경향을 확인한 바 있습니다.

지난 12월 19일 당사는 신장내과 및 내분비내과 분야의 유수 전문의들을 초청해 CU01의 개발 전략을 논의하는 자문미팅을 진행했습니다. 자문에 참석한 전문의들은 이번 임상2b상에서 신장 기능 유지 또는 개선과 관련한 유의미한 결과가 확인될 경우, CU01이 기존 치료제들과는 차별화된 기전을 바탕으로 가장 경쟁력 있는 치료 옵션으로 부각될 수 있을 것이라는 의견을 제시했습니다.

아울러 당사는 CU01의 후속 개발을 위해 2025년 9월 보령과 업무협약(MOU)을 체결하고, 임상3상 설계 및 허가 전략 전반에 대한 연구개발 협력을 이어오고 있습니다.

임상2b상 데이터는 현재 분석 중이며, 1~2월 중 공시를 통해 탑라인(Topline) 데이터를 공개할 예정입니다. 이후 임상 결과에 따라 후속 임상 준비와 사업화 추진을 신속히 이어갈 계획입니다.

신장질환 항체 치료제 MT-101

Tie2 수용체 활성화를 통해 손상된 혈관 기능의 회복을 유도하는 항체 치료제 MT-101은 지난해 다수의 전임상 연구를 통해 효능 측면에서 일관된 결과를 확보해 왔습니다. 이를 바탕으로 글로벌 제약사를 비롯한 복수의 파트너와 물질이전계약(MTA)을 체결해 관련 연구를 진행 중이며, 최근까지도 추가적인 계약 체결 논의가 이어지고 있습니다.

MTA는 후보물질을 제약사에 자체 검증 연구를 수행하는 계약으로, 통상 기술이전 논의에서 후반부 검토 단계로 알려져 있습니다. 해당 단계에서 유의미한 검증 결과가 도출될 경우, 기술이전으로 이어질 가능성이 높은 것으로 평가됩니다.

MT-101은 급성 신손상(AKI), 만성 신부전(CKD)을 비롯한 여러 신장질환 동물모델에서 신장 기능 보호와 손상 억제 효과 등을 확인했으며, 이러한 특성을 바탕으로 신장질환 전반으로의 적응증 가능성 또한 검토하고 있습니다.

최근 글로벌 제약업계에서 Tie2 활성화 항체에 대한 관심이 높아지는 가운데, 큐라클과 맵틱스는 항체 활성도와 전임상 결과에서 경쟁 항체 대비 높은 차별성을 확보한 MT-101을 기반으로 망막질환 이중항체 MT-103과 염증성 장질환을 적응증으로 하는 삼중항체 MT-105 등 후속 파이프라인 개발을 이어가고 있습니다. 또한 항체 플랫폼 기술을 바탕으로 경쟁력 있는 항체 파이프라인을 지속적으로 발굴하고 개발해 나갈 계획입니다.

망막질환 이중항체 치료제 MT-103

손상된 망막 혈관의 안정화에 관여하는 Tie2 활성화 항체(MT-101)에, 전 세계적으로 망막질환 치료에 널리 사용되고 있는 Anti-VEGF를 결합한 이중항체 MT-103은 글로벌 블록버스터 치료제 바비스모(로슈)와의 전임상 비교 시험에서 우수한 효능을 확인했습니다.

2025년에 수행한 전임상 시험에서 MT-103은 바비스모 대체항체(surrogate) 대비 혈관 누수 억제와 신생혈관 생성 억제 효과에서 우수한 결과를 보였으며, 망막 혈관에서의 Tie2 수용체 활성화 역시 MT-103 투여군에서 뚜렷하게 확인되었습니다.

또한 또 다른 글로벌 블록버스터 항체인  아일리아(바이엘)와의 비교 시험에서도 유효성 측면에서 우월한 결과를 확보하며, 전임상 단계에서의 경쟁력을 명확히 확인했습니다.

글로벌 망막질환 치료제 시장은 고령화와 만성질환 증가에 따라 2030년 약 50조 원 규모로 성장할 것으로 전망되고 있으며, 치료제 트렌드 역시 Anti-VEGF 단일항체에서 이중항체를 포함한 다중항체로 빠르게 전환되고 있습니다. 실제로 바비스모는 출시 이후 짧은 기간 내 약 6조 원 수준의 매출을 기록하며 이러한 변화를 단적으로 보여주고 있습니다.

이러한 환경 속에서 MT-103은 Tie2 활성화라는 차별화된 기전을 갖춘 이중항체로, 전임상 단계에서 확인된 효능을 바탕으로 글로벌 시장에서 경쟁력 있는 후보물질로 평가되고 있습니다. 당사는 이러한 전임상 성과를 기반으로 2025년 동안 MT-103에 대한 사업화 논의를 유의미하게 진척시켰으며, 2026년에는 이를 구체적인 성과로 연결해 나갈 계획입니다.

항혈전 항체 치료제 MT-201

MT-201은 출혈 부작용을 최소화하는 것을 목표로 개발 중인 차세대 항혈전 단일 항체로, 2025년 11월 오스트리아 비엔나에서 열린 BIO-Europe에서 다수의 글로벌 제약사들로부터 관심을 받았으며 이후 후속 논의를 이어가고 있습니다.

MT-201은 병리적 혈전 생성 과정에 관여하는 특정 단백질을 선택적으로 억제하는 기전을 바탕으로, 혈전 형성은 효과적으로 억제하면서도 정상적인 지혈 기능에 대한 영향은 최소화하도록 설계된 항체 치료제입니다. 이는 혈전 억제와 함께 출혈 부작용 위험이 수반되는 기존 항혈전제들과 구분되는 핵심적인 차별점입니다.

MT-201의 주요 적응증인 심부정맥 혈전증과 폐색전증은 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 생명을 위협할 수 있는 대표적인 혈전성 질환으로, 전 세계적인 고령화 추세에 따라 환자 수가 지속적으로 증가하고 있습니다. 이에 따라 항혈전제 시장 역시 성장이 예상되며, 글로벌 항응고제 시장은 2033년 약 95조 원 규모에 이를 것으로 전망되고 있습니다.

이러한 임상적·시장적 환경 속에서 MT-201은 출혈 부작용이라는 기존 치료제의 한계를 보완할 수 있는 새로운 기전의 치료제로서, 혈전성 질환 전반에 대한 적용 가능성을 염두에 두고 개발을 이어나갈 것입니다.

항혈전 이중항체 치료제 MT-202

MT-202는 병리적 혈전 형성을 선택적으로 억제하는 항혈전 단일 항체 MT-201에, 혈관 안정화와 보호 기능을 갖는 Tie2 활성화 항체(MT-101)를 결합한 이중항체 후보물질입니다.

병리적 혈전 형성은 효과적으로 억제하면서도 정상적인 지혈 기능에 대한 영향은 최소화하며, 여기에 Tie2 활성화를 통한 혈관 안정화 효과가 더해져 허혈 후 재관류 과정에서 발생하는 혈관 손상 억제 기전을 함께 갖고 있습니다.

현재 MT-202는 급성 허혈성 뇌졸중과 좌심실 박출률 보존 심부전(HFpEF)을 주요 적응증으로 연구개발을 진행하고 있습니다. 두 질환은 혈전 형성과 혈관 손상이 복합적으로 작용하는 질환으로, 기존 치료 접근만으로는 한계가 지적돼 왔습니다. MT-202는 이러한 질환 특성에 부합하는 새로운 치료 접근법으로 개발이 진행되고 있습니다.

당사는 MT-202를 MT-201과 함께 항혈전 항체 파이프라인의 핵심 후보물질로 연구개발을 이어가고 있으며, 글로벌 파트너들과의 협의도 지속적으로 진행하고 있습니다.

경구용 알츠하이머병 치료제 CU71

CU71은 2025년 7월 캐나다 토론토에서 열린 알츠하이머병 분야 최대 규모 학회인 AAIC 2025에서 전임상 결과를 발표하며, BBB(뇌혈관장벽) 안정화 기전과 효능을 중심으로 학계와 업계의 관심을 받았습니다. 현재 글로벌 권리 강화를 위해 주요 국가를 대상으로 물질특허와 용도특허 출원도 병행하고 있습니다.

CU71은 큐라클의 자체 신약개발 플랫폼인 SOLVADYS®를 통해 발굴된 차세대 혈관내피기능장애 차단제 후보물질로, 알츠하이머병을 포함한 퇴행성 뇌질환의 초기 병태로 알려진 BBB 기능장애를 안정화·정상화하는 BBB Stabilizer입니다.

당사는 최근 알츠하이머병 치료 분야의 연구개발 동향과 글로벌 제약사들의 관심갖는 개발 전략 등을 면밀히 분석하며, CU71의 중장기 개발 전략과 추진 시점을 구체화하고 있습니다. 또한 저분자 화합물과 항체 치료제 두 모달리티에 대한 연구개발 역량을 보유하고 있는 만큼 복합제, 다중 항체 등 시장 수요와 임상적 미충족 니즈에 부합하는 치료 접근법을 검토해 나갈 계획입니다.

반려동물 만성신장질환 치료제 CP01-R01

CP01-R01은 2025년 2월 농림축산검역본부로부터 임상3상 승인을 받아 현재 국내에서 반려견 만성신장질환으로 임상3상을 진행 중입니다. 총 60마리의 환견을 대상으로 한 이번 임상에서는 현재 절반을 넘는 환견이 등록돼 투약과 평가가 이뤄지고 있습니다.

CP01-R01은 Rivasterat(CU06)의 적응증 확장 프로젝트로, 반려동물의 만성 신장질환 치료제를 목표로 개발되고 있습니다. 앞선 전임상 연구에서는 만성 신장질환 및 급성 신손상 동물모델에서 신장 기능과 관련된 주요 지표들이 개선되는 결과를 확인한 바 있습니다.

2026년에는 개발 범위를 확장해, 정부 기관과의 협업을 통해 반려묘를 대상으로 한 효능 평가 연구도 진행할 계획입니다. 반려동물의 기대수명 증가와 함께 신장질환을 포함한 난치성 질환에 대한 치료 수요가 빠르게 확대되고 있는 만큼, 개뿐 아니라 고양이까지 연구 대상을 넓혀 임상적 유용성을 검증해 나갈 예정입니다.

반려동물 퇴행성 뇌질환 치료제 CP02-R01

혈관내피기능장애 차단제 기반의 신규 후보물질 CP02-R01을 활용해 반려견 퇴행성 뇌질환을 대상으로 한 연구를 추진하기 위한 준비를 2025년에 진행했습니다.

혈관내피기능장애는 신장과 뇌를 포함한 여러 장기에서 발생하는 퇴행성·난치성 질환의 공통적인 원인으로, 혈관내피기능장애 차단제가 반려동물에서 효능을 입증할 경우 반려동물의 건강에 기여하는 것은 물론, 해당 연구 결과가 향후 사람을 대상으로 한 치료제 개발에 있어 중요한 근거로 활용될 것으로 보고 있습니다.

이러한 관점에서 반려동물 분야 연구를 중장기 연구개발 전략의 한 축으로 삼고, 2026년에도 관련 연구개발을 지속적으로 이어갈 예정입니다.

기초 연구 및 전임상 성과

• 당뇨 마우스 모델에서 Rivasterat(CU06) 투여 후 시신경 세포가 보호되는 구조적 변화를 확인했습니다. 이는 혈관 손상 환경에서 Rivasterat이 혈관 기능을 정상화하고, 시신경 세포 보호를 통해 시력 개선으로 이어질 수 있음을 보여주는 결과입니다.
• 글로벌 시험기관을 통해 Rivasterat의 안전성(Off-target profiling) 평가를 수행하여 다양한 표적에 대한 작용 가능성을 점검함으로써, 미국 FDA와의 Type C 미팅에서 허가 전 단계까지 준비가 요청되었던 데이터를 성공적으로 확보했습니다.
• 만성 대장염 및 염증성 대장암 동물모델에서 Rivasterat이 만성 염증을 완화하고 대장암 진행을 억제할 수 있는 가능성을 확인했으며, 해당 결과는 SCI급 국제학술지에 게재되었습니다.
• 염증성 장질환 등 기존 치료제의 효과가 충분하지 않은 난치성 질환 영역을 중심으로, 삼중항체, 다중항체와 같은 차세대 항체 치료제에 대한 연구를 진행하는 동시에, 향후 의약품 시장에서 차별화된 경쟁력을 확보할 수 있는 신규 후보물질 탐색도 지속적으로 진행했습니다.

 

신사업 분야

당사는 1월 중 API(원료의약품) 전문기업 대성팜텍의 흡수합병을 완료할 예정이며, 이를 위해 내부에 원료의약품 사업본부를 신설하는 등 합병을 위한 준비를 단계적으로 진행해 왔습니다.

합병 절차가 진행 중이던 지난해 3분기에 관련 사업에서 첫 매출이 발생하였으며, 합병이 완료되는 1월을 기점으로 원료의약품 매출이 보다 본격적으로 발생할 것으로 보고 있습니다.

아울러 지난해 4월 대정파마와 체결한 업무협약(MOU)을 통해 원료의약품 사업 전반에 걸친 협력을 강화하고 있으며, 원료화학품, 의약품 도매, 시약 판매 등 인접 영역으로의 사업 확장 가능성도 지속적으로 검토하고 있습니다.

당사는 지속적인 신사업 추진을 통해 안정적인 매출 기반을 확보함으로써, 회사의 본업인 신약 연구개발을 보다 안정적으로 추진할 수 있는 재무적 기반을 구축해 나갈 계획입니다.

존경하는 주주 여러분,

 

큐라클은 혁신적인 치료제 개발이라는 목표 아래, 2025년 한 해 동안 계획했던 과제들을 충실히 수행하기 위해 전사적으로 역량을 집중해 왔습니다. 파트너 및 이해관계자들과의 협의 과정이나 외부 환경 변화로 일부 일정 등에 조정이 있었으나, 전체적인 방향과 흐름은 당초 계획에 따라 추진되어 왔습니다.

2026년에는 그간 축적해 온 준비를 실제 성과로 보다 빠르게 연결해, 보다 분명한 결과로 주주 여러분께 보답하고자 합니다. 그동안 보내주신 신뢰와 지지에 부응할 수 있도록, 

올 한 해도 임직원 모두가 책임감을 가지고 각자의 역할에 최선을 다하겠습니다.

앞으로도 큐라클의 행보에 지속적인 관심과 성원을 부탁드립니다.

 

큐라클 임직원 일동 배상

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